La anemia de células falciformes es la hemoglobinopatía más prevalente en el mundo. Afecta principalmente los países africanos pero por la diáspora de los pobladores de este continente y sus descendientes desde el siglo XV hasta la actualidad, principalmente hacia las Américas, aunque también hacia Europa y Asia la enfermedad se ha convertido en un problema global. La hidroxiúrea es el único tratamiento farmacológico aceptado para ella en adultos pero hasta el momento la evidencia disponible en niños es fragmentaria y proviene de investigaciones con múltiples tipos de diseño metodológico. La intención de este trabajo es reunir los resultados disponibles de las diferentes investigaciones realizadas en niños para construir una panorámica de la evidencia que le ayude al clínico que atiende a este grupo de edad en la toma decisiones de cuándo y cómo utilizar el fármaco y para que quienes formulan las políticas públicas en salud tengan mejores herramientas para definir su inclusión en las recomendaciones para la atención de los niños afectados por esta grave enfermedad.